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免疫抑制治疗(IST)为再生障碍性贫血(AA)的主要治疗方法之一.雷帕霉素作为哺乳动物雷帕霉素靶蛋白(mTOR)抑制剂,能够通过抑制细胞毒性T淋巴细胞(CTL)激活、调节辅助性T淋巴细胞(Th)分化、促进调节性T淋巴细胞(Treg)增殖、抑制树突状细胞(DC)成熟动员功能等,发挥免疫抑制作用,为AA患者的治疗提供新的可能.为了进一步探索AA的治疗策略,笔者拟就雷帕霉素在AA中免疫抑制机制的研究进展进行介绍.