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<正> 在过去的几十年中,基因治疗这个前景可观的新概念便应运而生了。这是根据这样的假设提出来的:即通过直接修复缺陷基因本身——突变基因,而不是治疗突变基因产物的次级或多效性作用来治疗遗传病是有可能的。这涉及到直接作用于突变基因,使正常的功能基因替换或修补缺陷的遗传信息。在70年代早期,对肿瘤病毒转化细胞的机制的了解,给基因治疗提供了许多理论上的支持。