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目的 观察经rAAV-2-hGM-CSF、rAAV-2-mGM-CSF基因转导修饰的骨髓间充质干细胞在体基因表达情况.方法 按预先摸索好的转染条件在体外用rAAV-2-hGM-CSF、rAAV-2-mGM-CSF感染骨髓间充质干细胞后,继续在体外扩增培养12 d,再将被基因修饰的骨髓间充质干细胞通过尾静脉回输到6周龄的裸鼠体内,对照组回输未经基因转导处理的骨髓间充质干细胞,分别于此后的2、4、6、8周处死裸鼠,取其外周血,计数白细胞总数,检测血清中hGM-CSF、mGM-CSF的含量.结果 回输前hGM-CSF、mGM-CSF的分泌水平为36.25、25.14 ng/L,回输后2、4、6、8周裸鼠血清中hGM-CSF的含量分别为23.77、26.32、19.77、15.25 ng/L,mGM-CSF的含量分别为34.96、34.84、35.50、32.93 ng/L,相应时间点对照组裸鼠血清中mGM-CSF的水平分别为17.34、17.44、14.68、16.85 ng/L.rAAV-2-mGM-CSF转导组可使裸鼠体内白细胞计数增加,而rAAV-2-hGM-CSF转导组和对照组裸鼠体内的白细胞计数却无变化.结论 骨髓间充质干细胞可作为一种基因治疗的载体细胞,携带在体外经过基因修饰了的治疗基因在体内发挥其治疗作用。