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通过直接导入外源基因来人类疾病的方法需要一种有铲、安全并且可重复进行的载体，阳离子脂质体是基本满足这些条件的有限几种载体中的一员，目前已经有和种阳离子脂质体，这些脂质体通过外周的电荷与ＤＮＡ相结合静电吸引形成复合物在与细胞膜相互作用后，通过细胞的内后或融合作用使复合物进入细胞内，从而将外源基因导入细胞，这种ＤＮＡ传递技术的有效性和安全性已经确立，二例利用阳离子脂质体的人体基因治疗临床试验也已开始实