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经典的随机对照试验(RCT)是评价理论疗效的金标准,但其结果外推到实际的临床患者时常常受限。为了帮助临床医师、患者和管理者更好地进行诊疗决策,仅有理论疗效是不够的,还需要提供这些疗法在"真实世界"中的效果,实效研究应运而生。本文概述了实效研究产生的背景、相关的概念、可以采用的方法,以及面临的挑战。