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神经母细胞瘤(neuroblastoma，NB)是小儿最常见的颅外恶性实体肿瘤，化学药物治疗是高危型患儿治疗的重要组成部分。由于其后期易复发、远处转移、产生耐药性等特点，高危型NB患儿尽管进行了积极的治疗，预后仍然不佳。但近年来以免疫疗法和基因与信号通路靶向药物为代表的各类新药的开发和应用显著提高了NB患儿的生存率。本文通过国内外文献检索，对近年来NB新药的作用机制、有效性及优缺点进行综述。