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目的 分析对儿童生长激素缺乏症(GHD)和特发性矮小症(ISS)实施重组人生长激素(rhGH)治疗的临床疗效.方法 20例生长激素缺乏症患儿作为生长激素缺乏症组,20例特发性矮小症患儿作为特发性矮小症组.所有患儿均给予重组人生长激素治疗.观察比较两组患儿治疗3、6个月后的身高增值和生长速度变化情况、治疗前后胰岛素样生长因子-1(IGF-1)水平变化情况以及用药期间不良反应发生情况.结果 生长激素缺乏症组患儿治疗3、6个月后的身高增值和生长速度分别为(12.88±2.14)cm和(9.23±0.55)cm/年、(12.84±2.60)cm和(11.00±0.94)cm/年,均明显优于特发性矮小症组的(9.03±1.88)cm和(8.63±0.44)cm/年、(9.88±2.30)cm和(10.27±0.93)cm/年,差异均具有统计学意义(P<0.05).治疗3、6个月后,生长激素缺乏症组患儿的胰岛素样生长因子-1水平分别为(320.33±62.00)、(340.73±65.00)μg/L,均明显高于特发性矮小症组(269.86±61.02)、(287.30±55.30)μg/L,差异具有统计学意义(P<0.05).生长激素缺乏症组患儿不良反应发生率10.00％低于特发性矮小症组的20.00％,但差异无统计学意义(χ2=0.7843,P=0.3758<0.05).结论 重组人生长激素对于改善儿童矮身材有明显的效果,尤其对儿童生长激素缺乏症的治疗效果更明显,不良反应较少,值得在临床上推广和应用,胰岛素样生长因子-1有助于疗效和安全性的评估.