【摘 要】
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美国FDA于2020年8月12日通过加速审批程序( Accelerated Approval designation)批准NS Pharma公司的药物Viltepso( viltolarsen)注射剂用于治疗Duchenne型肌营养不良症( Duch
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美国FDA于2020年8月12日通过加速审批程序( Accelerated Approval designation)批准NS Pharma公司的药物Viltepso( viltolarsen)注射剂用于治疗Duchenne型肌营养不良症( Duchenne muscular dystrophy,DMD,也称杜氏肌营养不良症) ,适用于经exon 53筛查检测确认携带MDM基因突变的患者. 据估计在所有Duchenne型肌营养不良症患者中约有8％的人携带MDM基因突变. Viltepso是FDA批准的第2种针对这种MDM基因突变型杜氏肌营养不良症的靶向药物. 此前,美国 FDA 于 2019 年 12 月 12 日批准 Sarepta 治疗公司的药物 Vyondys 53 ( golodirsen,CAS登记号1422959-91-8)注射剂用于经exon 53筛查检测确认携带Dystrophin基因(抗肌萎缩蛋白基因)突变的患者治疗杜氏肌营养不良症.
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