【摘 要】
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目的调查中国慢性髓性白血病（CML）患者的治疗现状。方法横断面研究，2020年4月末至5月中旬，以填写调研问卷的形式在全国范围内调研CML患者，分析酪氨酸激酶抑制剂（TKI）一线选择、目前用药、药物转换和获得主要分子学反应（MMR）的比例及其影响因素。结果2933份来自全国31个省市自治区CML受访者的问卷可供分析，男性1683例（57.4%），中位年龄38（16~87）岁。一线选择：伊马替尼24
【机 构】
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北京大学人民医院、北京大学血液病研究所、国家血液系统疾病临床医学研究中心，北京 100044,河南省肿瘤医院血液科，郑州 450008,南方医科大学南方医院血液科，广州 510515,四川大学华西医院
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目的调查中国慢性髓性白血病（CML）患者的治疗现状。
方法横断面研究，2020年4月末至5月中旬，以填写调研问卷的形式在全国范围内调研CML患者，分析酪氨酸激酶抑制剂（TKI）一线选择、目前用药、药物转换和获得主要分子学反应（MMR）的比例及其影响因素。
结果2933份来自全国31个省市自治区CML受访者的问卷可供分析，男性1683例（57.4%），中位年龄38（16~87）岁。一线选择：伊马替尼2481例（84.6%），原创性新药（原研药）1803例（61.5%）。填写问卷时用药：伊马替尼1765例（60.2%），原研药1791例（61.1%）。共1185例（40.4%）受访者曾经历TKI药物转换。1944例初发慢性期受访者TKI中位治疗45（3~227）个月，1417例（72.9%）获得≥MMR的疗效。多因素分析显示，城镇户籍（OR=0.6，95%CI 0.5~0.8，P<0.001）、≥大学学历（OR=0.5，95%CI 0.4~0.7，P<0.001）和进展期（OR=0.5，95%CI 0.3~0.8，P=0.001）受访者更少首选仿制TKI，而来自中部地区受访者比东部地区更多首选国产仿制TKI（OR=1.7，95%CI 1.4~2.0，P<0.001）。进展期受访者更多首选二代TKI（OR=5.4，95%CI 3.6~8.2，P<0.001），≥60岁受访者更少首选二代TKI（OR=0.4，95%CI 0.2~0.7，P=0.002）。诊断时处于进展期（OR=2.2，95%CI 1.6~3.2，P<0.001）、首选伊马替尼（OR=2.0，95%CI 1.6~2.6，P<0.001）、首选国产仿制药（OR=1.3，95%CI 1.1~1.6，P=0.002）、诊断距开始TKI治疗的时间更长（OR=1.2，95%CI 1.1~1.2，P<0.001）和服用TKI的时间更长（OR=1.1，95%CI 1.0~1.1，P<0.001）与药物转换比例增高显著相关。城镇户籍（OR=0.7，95%CI 0.6~0.8，P<0.001）、获≥MMR（OR=0.6，95%CI 0.5~0.8，P<0.001）和疗效未知（OR=0.7，95%CI 0.6~0.9，P=0.003）与药物转换比例低显著相关。女性（OR=1.4，95%CI 1.1~1.7，P=0.003）、城镇户籍（OR=1.6，95%CI 1.3~2.0，P<0.001）、初始服用伊马替尼（OR=1.4，95%CI 1.1~1.9，P=0.016）和TKI治疗时间更长（OR=1.2，95%CI 1.2~1.3，P<0.001）与获得≥MMR显著相关，而年龄≥60岁（OR=0.7，95%CI 0.4~1.0，P=0.047）和药物转换（OR=0.6，95%CI 0.5~0.7，P<0.001）与未获得MMR显著相关。
结论截至2020年，中国CML患者中大多数首选并持续服用伊马替尼，半数以上服用原研药。社会人口学特征和疾病分期影响了患者的TKI选择、药物转换和治疗反应。
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