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阿糖胞苷（Ara—C）是胞嘧啶核苷的合成同类物，已成为治疗急性白血病的最主要药物之一。尽管其用于临床治疗白血病已有40余年历史，且临床长期大量应用取得良效，但仍有较多患者病情不能缓解或缓解后复发。近年来，各研究中心相继开展了大剂量Ara—C作用机制的研究和对急性髓细胞白血病（AML）的疗效研究，以寻求最佳化疗方案。但对其作用机制、临床新应用、毒副作用及耐药机制等方面的综述国内尚未见报道，本文就上述几方面问题对Ara—C在AML中的临床应用及研究进展作一综述。