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目的 探讨存活素与血管内皮生长因子(VEGF)反义寡核苷酸(ASODN)对人甲状腺髓样癌(MTC)裸鼠模型的作用.方法构建的28只人甲状腺髓样癌裸鼠模型,随机分配到对照组和治疗组.对照组包括未处理组,正义寡核苷酸(SODN)组(VEGF SODN组和存活素SODN组)和SODN联合组;治疗组包括ASODN组(VEGF ASODN组和存活素ASODN组)和ASODN联合组.各组每日一次瘤内注射相应处理液,连续7 d.治疗结束后1周末,杀死全部瘤鼠,切取瘤体,测算瘤重和抑瘤率以评价肿瘤生长情况,瘤组织石腊切片分别行HE、免疫组化和DNA末端原位标记法(TUNEL法)染色以评价组织病理构造、VEGF与存活素蛋白表达和细胞凋亡的变化.结果 HE染色显示,治疗组血管生成明显降低.此外,相对于对照组,治疗组具有显著的VEGF和存活素低表达、高凋亡、低瘤重和高抑瘤率特点(均P＜0.01),并且ASODN联合组较ASODN组更为显著(均P＜0.05),而对照组间和SODN组间未见上述各特点的统计学差异.结论在裸鼠MTC模型,人甲状腺髓样癌存活素和VEGF的单或双靶向基因沉默治疗能够达到明显抑瘤效果,并且联合治疗更为突出.这为发展甲状腺髓样癌的基因治疗提供了实验依据。