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资料来源：FDA网站发布时间：2012.1.31美国食品药品监督管理局（简称FDA）于近日批准Kalydeco（ivacaftor）用于治疗囊性纤维化跨膜转导调节器（CFTR）基因发生特定G551D突变、年龄≥6岁的罕见囊性纤维化（CF）患者。CF是一种严重的遗传病,该病会累及肺和其他器官,最终导致患者过早死亡。CF是编码一种名为CFTR的蛋白质的基因突变（基因缺陷）而引起的;CFTR可以调节体内离子（如氯离子）和水的转运。