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目的评价自身造血干细胞移植(ASCT)和CD34+细胞分选的ASCT对晚期神经母细胞瘤(NB)的疗效。方法回顾性分析2001年6月至2007年4月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心诊断为Ⅲ、Ⅳ期NB并完成治疗随访8个月以上患儿的临床资料,比较传统化疗与ASCT和CD34+细胞未分选移植与分选移植的疗效。用荧光定量PCR方法检测CD34+细胞分选前后酪氨酸羟化酶(TH)mRNA表达,监测NB的微小残留(MRD),并评估分选效果。结果55例NB患儿入组,其中Ⅲ期14例,Ⅳ期41例。Ⅲ期中的9/14例和Ⅳ期中的18/41例接受传统化疗;Ⅲ期中的5/14例和Ⅳ期中的23/41例接受ASCT。Ⅳ期13/23例接受ASCT治疗患儿移植物经CliniMACS行CD34+细胞分选处理。所有移植患儿均以卡铂、依托泊苷和美法仑行预处理,平均采得有核细胞(7.1±2.5)×108·kg-1,CD34+细胞(4.0±1.5)×106·kg-1,无一例因移植相关并发症死亡。随访患儿的生存时间及复发率:①Ⅲ期NB:化疗组平均随访33.5个月,3/9例(33%)复发;移植组平均随访37.0个月,1/5例(20%)复发,两组的中位无病生存时间差异无统计学意义,(37.0±15.7)个月vs(18.0±29.9)个月,P=0.446。②Ⅳ期NB:化疗组平均随访20个月,13/18例(72%)复发;移植组平均随访29个月,14/23例(61%)复发,两组的中位无病生存时间差异有统计学意义,(24.0±5.4)个月vs(36.0±2.8)个月,P=0.006。③CD34+细胞分选移植:未分选组平均随访27.8个月,7/10例(70%)复发;CD34+细胞分选组平均随访30.0个月,7/13例(54%)复发,两组的中位无病生存时间差异无统计学意义,(34.0±11.8)个月vs(36.0±5.1)个月,P=0.722。4例移植患儿CD34+细胞分选前后的标本同时进行THMRD检测,结果显示移植前TH阳性的2例标本经分选后全部转阴。结论ASCT能显著延长Ⅳ期NB患儿的长期生存时间,但对Ⅲ期NB患儿的疗效不显著。CD34+细胞分选能达到纯化NB细胞的作用,但可能因病例数较少,尚不能显示出ASCT临床优势。