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目的:骨肉瘤是20岁以下儿童、青少年好发的骨原性发恶性肿瘤,恶性度高、预后差.目前骨肉瘤治疗主要以大剂量辅助化疗和手术治疗为主,但治疗后仍具有病情进展快、病灶转移早、肿瘤易复发特点.人类基因组学研究进展表明,骨肉瘤的产生是由宿主基因组体的体细胞介导异常而产生的.基因治疗是一种新的治疗方法,通过基因转移技术将外源正常基因导入到靶细胞中,以纠正或补偿遗传缺陷或疾病异常.随着转基因技术的发展应用,基因治疗骨肉瘤备受学者关注,通过基因治疗有望进一步提高骨肉瘤患者的生存率和预后.本文就近几年骨肉瘤的基因治疗的进展、现状综述.