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重型β-地中海贫血是临床上最常见的遗传性血液病之一，造血干细胞移植（HSCT）是目前唯一能彻底治疗重型β-地中海贫血的方法[1]。HSCT根据造血干细胞的来源可分为脐带血造血干细胞移植（CBT）、骨髓移植（BMT）和外周血造血干细胞移植（PBSCT）。由于BMT和PBSCT来源有限而受到限制，而CBT有独特的生物学特性、资源优势及广泛的临床适应证，可以弥补BMT和PBSCT来源等的不足。相对而言，CBT更有优势：脐带血来源广、采集方便安全、不涉及伦理问题；移植抗宿主病发生率低及发生程度轻；由于胎盘屏障，脐带血巨细胞病毒、EB病毒等感染可能性小；移植治疗费用少[1-2]。Gluckman 等[3]采用CBT治疗范可尼贫血，开创了世界CBT应用的先例。Lssaragriisil等[4]在泰国成功完成首例采用CBT治疗重型β-地中海贫血。1998年，中国第一军医大学和中山医院在国内第1次采用CBT治疗重型β-地中海贫血并取得不错疗效。2001年，新加坡的医生完成全球第1例用非亲缘性CBT（UD-CBT）治疗地中海贫血症并取得成功。随着各国对脐带血的重视及各地脐带血库的建立，CBT得到迅速发展，脐带血造血干细胞临床移植案例逐年增加，脐带血已成为造血干细胞的新来源[5]。本文从移植方式、脐带血供者的选择、预处理、移植物抗宿主病的预防、治疗及支持治疗等方面对CBT治疗重型β-地中海贫血进行综述。