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RNA干涉是双链RNA介导的序列特异性的转录后基因沉默机制.自2000年发现哺乳动存在RNA干涉以来,RNA干涉作为基因沉默的一个工具,已广泛用于哺乳动物基因功能和基因治疗研究.笔者介绍了哺乳动物体外RNA干涉研究概况,重点综述了哺乳动物体内RNA干涉及利用RNA干涉进行基因治疗方面的研究进展.