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急性髓性白血病（Acute myeloid leukemia，AML）是一种克隆性疾病，由于大部分分化相对成熟的白血病细胞具有很有限的增殖能力，因此，我们有理由认为白血病克隆是由一小部分具有自我更新和增殖能力的白血病干细胞（Leukemia stem cells，LSC）克隆维持的，LSC是AML发生发展的根源，通过对LSC的深入研究为AML细胞群的组成，白血病的发病机制及治疗的研究提供新思路，本文就LSC的分子调控及其相关的潜在特异性治疗的研究现状进行阐述。