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类风湿关节炎(rheumatoid arthritis,RA)是累及多关节、多系统的慢性自身免疫性疾病,在自身免疫性结缔组织病中患病率居首位。疾病可发展为关节僵直、畸形、致残而严重影响劳动力。RA的传统药物治疗多起效慢,长期使用副作用大,近年来兴起的生物治疗广泛应用于临床,但生物制剂昂贵、副作用大、需要反复注射且无靶器官特异性,而基因治疗则避免了这些缺点,选择性高,可以从分子水平针对发病机制进行治疗,为RA的治疗开辟了新领域。