【摘 要】
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一项最近获得成功的基因治疗Ⅰ期临床试验为帕金森病和其他神经性疾病患者带来了希望。在该试验中,把基因修饰的腺相关病毒(AAV)注入11例男性和1例女性帕金森病患者一侧的丘
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一项最近获得成功的基因治疗Ⅰ期临床试验为帕金森病和其他神经性疾病患者带来了希望。在该试验中,把基因修饰的腺相关病毒(AAV)注入11例男性和1例女性帕金森病患者一侧的丘脑下核中。该病毒携带谷氨酸脱羧酶基因,此基因编码脑部主要的抑制性神经递质γ-氨基丁酸(GABA)。所有患者至少随访1年,未见基因治疗的不良反应。按照统一的帕金森病评定量表所检测的,当病人处
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