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近期，RNA的内源性细胞基因沉默机制——RNA干扰（RNA interference，RNAi）——在蠕虫、果蝇、鼠和人类中被发现。这个发现开辟了RNA治疗的领域并且使应用RNA为基础的基因沉默技术治疗人类疾病的发展前景更为乐观。神经系统疾病是一类适用于RNA疗法的疾病。此类疾病是发达国家人口死亡的主要原因，并呈上升趋势，目前缺乏有效的治疗方法，因此急需一种崭新的针对此类疾病分子病理的治疗方法。发展基因疗法特别适用于神经系统有以下原因：