有了特效药 也要规范用

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  前阵,《我不是药神》在全国各大院线上映。这部现实主义题材电影在让观众“感动到爆”的同时,也引爆了另一个有关“天价药”的社会热点话题。对于影片中提到的天价药“格列宁”,陆军军医大学新桥医院血液科主任张曦教授介绍了它的来龙去脉。
  电影里所描写的疾病叫做慢性粒细胞性白血病。张曦介绍,所谓粒细胞,是一种细胞质中包含颗粒体的白细胞。正常状态下,它会由补体调节蛋白调控,并由骨髓中的造血干细胞分化而成。但是,某些人体内的9号染色体和22号染色体发生易位融合,就会导致人体骨髓中的主要粒细胞从此不受控制地增长,并在血液中不断地积累,无限增殖,也就发生了慢性粒细胞性白血病,现在临床上又将其称为慢性髓性白血病。
  在慢性期阶段中,患者通常没有什么明显的病症,或是仅有一些乏力、左侧疼痛、关节疼痛或者腹胀等不适感。只有通过血常规检查才会发现白细胞总量有偶然性的增多。慢性期的长度一般各有不同,取决于疾病何时被诊断以及治疗的介入时间。如果没有进行治疗的话,疾病就会进入加速期。
  在加速期阶段,患者的症状与表现与急性骨髓性白血病患者很相似,药物治疗通常已经效果甚微了。从慢性期到加速期,一般患者可以有3年到5年的时间。一旦病症进入急变期,患者的状况就会急转直下,甚至很快死亡,目前也没有什么有效治疗手段。
  张曦教授介绍,关于这种病的治療,在30年前只能使用化疗干扰素,羟基尿及造血干细胞移植等治疗手段。1996年瑞士一家药厂推出格列卫后,改变了临床上对于该病治疗的方式。
  格列卫治疗慢性粒细胞性白血病的机制,可以被视为一种靶向治疗,针对一个靶子攻击而不误伤其他,结果就是在药物作用下只有癌细胞死亡,不会损伤到正常细胞。而且,这种治疗方式,是在癌症治疗中第一个真正意义上的靶向治疗,也为后来治疗其他癌症起到了重要的参考性作用。
  由于药企对于该药的研发投入了巨资,所以其上市之初价格很高,也就成为了“天价药”。2002年,格列卫在中国获批上市,距美国FDA批准时间不足一年,虽然每盒2万多元的市场价,令普通家庭生畏,但却让国内众多慢粒病人看到活下去的希望。
  作为重庆市血液内科质量控制中心主任,张曦教授特别指出,别以为有了类似于格列卫等特效药就万事大吉,也有的患者因为用药不规范未能达到治疗效果。所以,一定要在医生长期监控下合理规范用药,才能达到最大的治疗效果。

链接:什么是仿制药?


  以往国内药企多是生产国外专利保护期已过的仿制药,虽然生产的都是同样化学成分的药品,但因为杂质的含量可能不一样,生产工艺有所不同,所以,副作用有差别,临床上的安全性和有效性自然就不同。
  而药物一致性评价对药品质量有了更高的要求,促使仿制药的质量要达到原研药的标准,否则就拿不到药品批准文号,逼迫药企要在研发上进行更多投入,从而提高药品的安全性和有效性,保障患者用药安全、有效。
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