【摘 要】
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本研究回顾性分析中日两国儿童MDS-RCC不同治疗策略对预后的影响.根据2008年WHO髓系肿瘤分型标准,我院儿童血液病诊疗中心2009-2011年间诊治的50例获得性骨髓衰竭综合征及199
【机 构】
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中国医学科学院协和医学院血液病医院(血液学研究所)儿童血液病诊疗中心 天津300020日本东京圣路加国际病院,日本东京;中国医学科学院协和医学院血液病医院病理科 天津300020;
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本研究回顾性分析中日两国儿童MDS-RCC不同治疗策略对预后的影响.根据2008年WHO髓系肿瘤分型标准,我院儿童血液病诊疗中心2009-2011年间诊治的50例获得性骨髓衰竭综合征及1999至2008年日本小儿血液学会登记录入的222例儿童MDS患儿中,中日两国共107例患儿符合MDS-RCC,对这107例患儿的不同治疗策略与预后进行回顾性比较分析.结果表明:①研究中107例患儿,诊断时中位年龄7.8岁,男女比为1.02:1;随访中位时间3.5年,3、5年总生存率分别为93.8％和79.7％.②回顾性分成输血依赖和非输血依赖2组,输血依赖组63例,3、5年总生存率分别为89.9％和70.6％,非输血依赖组44例,5年总生存率为100.0％.③输血依赖组治疗分为免疫抑制剂治疗组(IST)[环孢菌素A(CsA)加或不加抗胸腺细胞球蛋白(ATG)]和造血干细胞移植(HSCT)两组,IST治疗组38例患儿,5年总生存率为100.0％;HSCT组25例患儿,3、5年总生存率分别为82.9％和30.6％.非输血依赖组分为观察及CsA治疗组,5年总生存率为100.0％.④比较我院33例MDS-RCC患儿与日本74例患儿.我院33例患儿,其中输血依赖15例,均采用IST治疗;非输血依赖18例,其中2例观察,16例给予IST治疗.所有患儿3、5年总生存率均为100.0％.日本74例患儿,3、5年总生存率分别为93.7％和75.0％,其中非输血依赖26例,给予观察,5年总生存率为100.0％;输血依赖48例,IST治疗组5年总生存率为100.0％,HSCT组3、5年总生存率分别为82.9％和30.6％.结论:儿童MDS-RCC疾病进展少见.无输血依赖的患儿仅予以观察,不予特殊治疗,IST可提高生存质量.输血依赖的患儿IST可作为一线治疗方案.HSCT治疗相关死亡率高,影响预后,其在儿童MDS-RCC中的治疗地位有待进一步观察.
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