【摘 要】
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自从1990年美国国立卫生研究院(NIH)首次成功地进行腺苷脱胺酶缺乏症的基因治疗以来,基因治疗已成为当前生物医学中进展最快的领域之一,其基本原理是把编码目的基因的核酸序
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自从1990年美国国立卫生研究院(NIH)首次成功地进行腺苷脱胺酶缺乏症的基因治疗以来,基因治疗已成为当前生物医学中进展最快的领域之一,其基本原理是把编码目的基因的核酸序列(RNA或DNA)通过基因转移的技术插入适当的受体细胞内,使被转移的细胞成为特定蛋白的加工厂,表达其蛋白质产物,改变该细胞本身的代谢并影响其邻近细胞,发挥生物学活性,从而纠正或补偿因基因缺陷或异常所引起的疾患.
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