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目的 探讨短发夹RNA(shRNA)沉默CXCR4基因对小鼠黑素瘤的抑瘤效应及器官转移的影响.方法 设计合成CXCR4特异性shRNA插入pSilencer载体,转染人高转移性黑素瘤细胞株MV3,通过小鼠尾静脉瘤细胞注射方法,建立黑素瘤转移模型,观察肿瘤生长情况,分析CXCR4基因沉默对黑素瘤细胞肝、脑、肺等实质性器官转移的影响.实验随机分为3组:A组(CXCR4-shRNA转染组)、B组(无关对照组)和C组(空白对照组).结果 小鼠黑素瘤皮下种植瘤成功率为100%,肿瘤生长曲线表明,A组肿瘤生长明显抑制.A组与C组和B组比较差异具有统计学意义(P<0.01).肝、脑组织内转移瘤数目A组较B组和C组明显少.黑素瘤定向肺转移能力下降:B、C组和A组肺转移发生率分别为90.0%、87.5%和20.0%;B、C组和A组的肺转移结节数目分别为206、165和23个.结论 shRNA介导的CXCR4基因沉默可在黑素瘤皮下种植瘤产生抑瘤效应,明显降低肝、脑器官转移能力和定向肺转移能力。