减低剂量预处理异基因造血干细胞移植治疗儿童范可尼贫血四例临床观察

• 作 者: 侯慧 姚艳华 卢俊 肖佩芳 卞馨妮 刘虎 胡昳歆 凌婧 李捷 翟宗 孔令军 胡绍燕
• 机 构: 215003 苏州大学附属儿童医院血液肿瘤科,215003 苏州大学附属儿童医院血液肿瘤科,215003 苏州大学附属儿童医院血液肿瘤科,215003 苏州大学附属儿童医院血液肿瘤科,215003 苏
• 出 处: 中华血液学杂志
• 发表日期: 2018年39期
• 关键词: 范可尼贫血 造血干细胞移植 移植物抗宿主病 儿童

目的

评估减低剂量预处理异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）对范可尼贫血（FA）患儿的治疗效果。

方法

回顾性分析4例接受allo-HSCT FA患儿的临床资料。

结果

4例FA患儿中男1例、女3例，移植时中位年龄为7（5~10）岁，非亲缘10/10 HLA全相合外周血干细胞移植2例，同胞10/10 HLA全相合骨髓联合外周血干细胞移植、非亲缘10/10 HLA全相合脐血干细胞移植各1例。采用白消安联合低剂量环磷酰胺（20 mg/kg）为基础的预处理方案。4例FA患儿均获得造血重建，中性粒细胞植活中位时间为11（9~15）d，血小板植活中位时间为12（8~28）d。1例患儿发生Ⅰ度急性移植物抗宿主病，1例患儿发生出血性膀胱炎，4例患儿均未发生肝静脉闭塞病。

结论

减低剂量预处理allo-HSCT治疗FA患儿是安全、有效的。