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腺相关病毒(AAV)属于病毒中最小、也是最简单的一种--细小病毒属,它是一种有缺陷的非致病性的人类细小病毒,重组的腺相关病毒(rAAV)作为基因治疗的载体,对长期基因矫正和基因治疗具有优越性.新的生产工艺提高了rAAV的滴度,去除了腺病毒的污染,并构建了适用于不同靶细胞的可诱导载体.这些改进有望加速进一步的动物实验研究,使临床治疗人类疾病早日成为可能.