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目的:分析BRAF V600E抑制剂(包括维罗非尼和达拉非尼)在小儿朗格罕斯组织细胞增生症(LCH)临床治疗中的疗效和安全性.方法:分析我院小儿LCH病例,并检索2011-2018年国内外期刊应用BRAF V600E抑制剂治疗小儿LCH的病例报道,对患者基本资料、BRAF V600E抑制剂的疗效和安全性等数据进行统计分析.结果:我院患儿诊断为多系统高危险度LCH,予改良LCH-Ⅲ方案治疗效果不佳;在检测到BRAF V600E(1799T＞A)基因突变后,予达拉非尼治疗,病情得以控制,BRAF V600E基因突变转阴,患儿耐受性较好.对检索到的病例进行分析,5例应用BRAF V600E抑制剂治疗的小儿LCH个案病例中,3例患儿应用达拉非尼治疗6 ～12周后获得分子生物学完全缓解,且主要临床表现得到完全缓解,并未观察到达拉非尼相关的不良反应发生.2例患儿应用维罗非尼治疗,其中1例共治疗18个月,另1例治疗5个月,均获得分子生物学完全缓解,且主要临床表现得到完全缓解,但1例出现高血压、眉毛稀疏和皮肤干燥等不良反应,另1例出现皮疹.结论:对于BRAF V600E突变的多系统性LCH患儿,可尝试应用达拉非尼或维罗非尼治疗,但应加强监护.