Genetic Correction and Hepatic Differentiation of Hemophilia B-specific Human Induced Pluripotent St

• 作 者: Qiong He Huihui Wang Tao Cheng
• 机 构: BiopharmaceuticalR&,DCenter,BiopharmagenCorporation,StateKeyLaboratoryofExperimentalHematology,Ce
• 出 处: 中国医学科学杂志：英文版
• 发表日期: 2017年3期
• 关键词: 多能干细胞 诱导分化 人类疾病 血友病B 肝细胞 校正 免疫细胞化学法 基因突变检测 hemophilia B human induced pluripoten
• 基金项目: Supported by the National Science and Technology Major Project （2011ZX09102-010-04）.

遗传上在人的导致的 pluripotent 干细胞(iPSCs ) 改正一个引起疾病的点变化的目的首先源于出血不止 B patient.Methods，引起疾病的变化被定序人的凝结因素 IX (F IX ) 的编码区域检测基因。Genomic DNA 从 iPSCs 被提取，并且教材被设计放大 F IX 的八 exons。下次，在那些 iPSCs 的点变化遗传上面对 129 核苷酸用 CRISPR/Cas9 技术被改正包含了二个同义的变化的相应修理模板。然后，顶 8 潜在的离开目标地点随后用定序的 San