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基因治疗是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞,以纠正基因缺陷或发挥治疗作用,从而达到治疗疾病的目的.骨髓基质细胞是一种具有自我更新和多向分化潜能的干细胞,易于体外扩增,并且可在体内外表达多种治疗性外源基因.因此,骨髓基质细胞被认为是细胞治疗和基因治疗的一种理想靶细胞.本文对骨髓基质细胞的生物学特性、常用基因治疗载体及其在中枢神经系统疾病基因治疗中的应用做一综述.