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目的:观察地西他滨联合小剂量阿糖胞苷治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)的临床效果及安全性。方法:回顾性分析2016年1月至2018年9月在青岛大学附属医院治疗的47例修订的国际预后指数评分系统(IPSS-R)评分为高危及以上的初治MDS患者资料,根据是否联合应用阿糖胞苷,分为地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组(15例)与地西他滨组(32例),比较两种不同治疗方案的临床疗效及不良反应。结果:治疗4个疗程后,地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组与地西他滨组骨髓缓解率、部分缓解率、血液学缓解率分别为20.0%(3/15)比28.1%(9/32)、6.7%(1/15)比3.1%(1/32)13.3%(2/15)比9.4%(3/32),两组差异均无统计学意义(均n P>0.05),但地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组总有效率及完全缓解率均高于地西他滨组,分别为93.3%(14/15)比62.5%(20/32)(n P=0.037)、53.3%(8/15)比21.9%(7/32)(n P=0.046)。地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组1年总生存(OS)率为86%,中位OS时间为24个月(95% n CI 15.5~32.5个月),长于地西他滨组(20个月),但差异无统计学意义(n χ2=0.058,n P=0.810)。地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组Ⅲ~Ⅳ级骨髓抑制及感染的发生率均高于地西他滨组,但两组差异均无统计学意义(均n P>0.05),其中地西他滨联合小剂量阿糖胞苷组治疗1~2个疗程时Ⅲ~Ⅳ级骨髓抑制及感染较常见,后续治疗中不良反应逐渐减少。n 结论:地西他滨联合小剂量阿糖胞苷治疗高危及以上的MDS患者可达到更高的缓解率,延长生存时间,Ⅲ~Ⅳ级骨髓抑制及感染无明显增加;对于不适宜或不能行造血干细胞移植的高危MDS患者,可作为优先选择的方案。