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自1958年Thomas完成了首例骨髓移植以来，造血干细胞移植（hematopoiteic stem cell transplant，HSCT）已成功用于治疗各种造血不良和血液系统恶性疾病，随着治疗病例的增多，人们不断发现HSCT在治愈血液、肿瘤性疾病的同时，一些伴随疾病如系统性红斑狼疮等结缔组织病、先天性无丙种球蛋白血症等遗传缺陷病也得到了很好的治疗，进一步研究表明，移植过程中获取的干细胞不仅可以发挥正常造血功能．其对免疫细胞、各种代谢缺陷酶的修复具有更诱人的应用前景。