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20世纪90年代以来，神经干细胞（neural stem cell，NSC）相继从胚胎和其他成体哺乳动物的中枢神经系统分离培养成功，“中枢神经系统受损后不能再生”的传统观点被打破，这为中枢神经系统疾病的治疗提供了新途径。NSC的研究成为神经科学领域研究的热点。NSC能分化为神经元和神经胶质细胞，参与脑组织结构和功能的修复，还可作为基因修饰载体用于中枢神经系统疾病的基因治疗。