观察特发性膜性肾病(IMN)患儿糖皮质激素及免疫抑制剂治疗疗效及转归。
方法回顾性调查研究2004年3月至2013年7月住院经病理证实为膜性肾病且临床未发现继发因素、达肾病水平蛋白尿的患儿35例，观察糖皮质激素及免疫抑制剂治疗疗效及转归。
结果35例IMN患儿包括男18例，女17例，男女之比1.1∶1.0；起病年龄3.0~17.1岁(11.3±0.5)岁；24例有镜下血尿，5例伴肉眼血尿，8例伴高血压，1例慢性肾功能不全，2例并发血栓。病理Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期的比例分别为25.7%(9/35例)、45.7%(16/35例)、28.6%(10/35例)；94.3%(33/35例)伴不同程度系膜细胞及基质增生。均首选糖皮质激素治疗，34例激素耐药，1例激素敏感，复发后激素耐药。17例应用环孢素(CsA)治疗并达3个月以上，用药后13例完全缓解，3例部分缓解，1例未缓解，完全缓解率76.5%(13/17例)，总有效率93.8%(16/17例)，尿蛋白阴转时间平均(4.9±3.7)个月；5例应用霉酚酸酯(MMF)治疗，4例分别于用药后2个月、4个月、5个月、9个月完全缓解，1例部分缓解；6例应用环磷酰胺(CTX)治疗，累积量(91.2±46.5) mg/kg，1例完全缓解(87 mg/kg)，1例部分缓解(160 mg/kg)，4例未缓解。1例应用利妥昔单抗(RTX)完全缓解。1例应用来氟米特(LEF)部分缓解。糖皮质激素联合CsA治疗完全缓解率优于单纯糖皮质激素治疗(76.5%比12.5%，P＝0.004)，有效率差异无统计学意义(94.2%比62.5%，P＝0.081)。糖皮质激素联合CsA治疗完全缓解率(76.5%比38.5%，P＝0.042)及有效率(94.1%比61.5%，P＝0.040)均优于糖皮质激素联合其他免疫抑制剂，其完全缓解率及有效率亦优于CTX(76.5%比16.7%，P＝0.018；94.1%比33.3%，P＝0.008)。而CsA治疗与MMF比较，完全缓解率及有效率差异均无统计学意义(76.5%比80.0%，P＝0.687；94.1%比100.0%，P＝0.773)。
结论IMN多有激素耐药，CsA治疗疗效肯定，优于传统免疫抑制剂CTX，而MMF的作用值得重视，其疗效并不逊于CsA。