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视神经是中枢神经系统的一部分，损伤后无法再生，严重影响视功能，因此近年来对其损伤后再生和治疗的研究备受关注。视神经损伤后以视网膜神经节细胞（RGCs）的凋亡为主，是不可逆视觉功能障碍的主要原因，采取促进RGCs存活和再生的治疗手段有助于保留或改善患者的视功能。因此，如何通过基因治疗的方法促进视神经再生是近年来研究的热点。基因治疗通过改变关键性的遗传物质（DNA或RNA）在患者细胞中的表达而达到治疗疾病的目的，治疗成功与否涉及基因载体的特性和功能、组织微环境和基因转染技术等。就视神经损伤基因治疗的研究现状进