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目的 探讨一线抗结核药物在初治耐多药肺结核(MDR-PTB)的治疗中是否仍有应用的空间,为正确处理初治MDR-PTB提供依据.方法 对2011年1月至2013年12月上海市所有登记的肺结核患者(共19 042例)采用“全面筛查”方式,共发现168例初治MDR-PTB患者,将具有上海市户籍或工作居住证并签订了知情同意书的114例患者纳入本次研究.经上海市MDR-PTB防治专家组分析讨论后对所有研究对象进行初治标准方案治疗.以患者强化期治疗不同效果进行分组,显效者继续完成12H-R-Z-E方案治疗(简称“标准治疗组”),无效者则给予耐多药方案治疗(简称“耐多药治疗组”)24个月,标准治疗组治疗成功的患者在疗程结束后每2个月随访1次,至信息采集截止时平均随访了16个月.观察两组治疗成功率、患者失访率、死亡率、药物不良反应发生率.结果 58例强化期显效者继续给予12H-R-Z-E方案治疗,56例无效者给予耐多药方案治疗,基本方案为6Cm-Lfx-Pto-PAS-Z/18Lfx-Pto-PAS-Z.标准治疗组和耐多药治疗组的治疗成功率、患者失访率分别为69.0％(40/58)和67.9％(38/56)、5.2％(3/58)和7.1％(4/56),差异均无统计学意义(x2=0.01,P=0.899;x2=0.66,P=0.192);标准治疗组和耐多药治疗组的死亡率、药物不良反应发生率分别为0.0％和10.7％(6/56)、13.8％(8/58)和53.6％(30/56),差异均有统计学意义(x2=6.56,P=0.010;x2 =20.29,P＜0.01).其中标准治疗组中15例治疗失败者转入耐多药治疗组治疗,其治疗成功率为73.3％(11/15)、死亡率6.7％(1/15);标准治疗组40例治愈者有2例在疗程结束6个月后复发,经药物敏感性试验再次确诊为MDR-PTB.结论 初治MDR-PTB患者采用12H-R-Z-E标准化疗方案治疗在治疗成功率、患者失访率方面与“延迟”进行耐多药治疗(初始未采用耐多药治疗方案,无效后使用)的患者差异无统计学意义,说明一线抗结核药物治疗初治MDR-PTB仍有一定的空间,延迟进行耐多药方案治疗不影响治疗效果,且分类治疗有助于患者减少药物不良反应和死亡率.