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靶向基因治疗是指将目的基因通过载体系统导入机体，并特异性地在靶组织细胞中以可调控的方式表达，达到治疗疾病的作用而不影响其他正常细胞、组织或器官的功能。自1990年第1例基因治疗应用以来，基因治疗技术已在遗传、代谢病和肿瘤等领域取得了较快的研究进展。但迄今为止，基因治疗的安全性和有效性仍是有待突破的“瓶颈”。其中，基因治疗的靶向性是安全有效地进行基因治疗的技术关键和研究热点。目前应用于基因治疗的靶向方法主要有：基因的靶向转移、靶向表达、原位修复和RNA干扰技术定点整合等。为此，现就有关问题进行综述。