CCLG-ALL-2008方案治疗ETV6-RUNX1融合基因阳性儿童急性淋巴细胞白血病：单中心长期随访结果

• 作 者: 刘芳 陈晓娟 郭晔 杨文钰 陈霞 张小燕 张然然 任媛媛 竺晓凡
• 机 构: 中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、实验血液学国家重点实验室、国家血液系统疾病临床医学研究中心,中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）、实验血液学国家重点实验室、国
• 出 处: 中华血液学杂志
• 发表日期: 2020年41期
• 关键词: 白血病 淋巴细胞 急性 儿童 ETV6-RUNX1融合基因 CCLG-ALL-2008方案 预后

目的

分析CCLG-ALL-2008方案治疗ETV6-RUNX1融合基因阳性儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的长期疗效及预后相关因素。

方法

对2008年4月至2015年4月期间于中国医学科学院血液病医院儿童血液病诊疗中心接受CCLG-ALL-2008方案治疗的178例初诊ETV6-RUNX1阳性ALL患儿进行回顾性分析。

结果

全部178例患儿中男100例，女78例，中位年龄4（1~13）岁，初诊中位WBC为9.46（1.25~239.83）×10⁹/L。中位随访时间为73.5（1~124）个月，3例在诱导化疗阶段死亡，1例于诱导化疗后失访，1个疗程诱导化疗完全缓解率为97.8%（174/178）。178例患儿中24例复发，累积复发率为15.9%，中位复发时间为35.5（1~62）个月，单纯骨髓复发占83.3%（20/24），晚期复发占79.2%（19/24），早期复发5例中1例存活，晚期复发19例中7例存活。ETV6-RUNX1阳性患儿的5年总生存（OS）率、无事件生存（EFS）率分别为（89.4±2.4）%、（82.1±6.9）%，预期10年OS率、EFS率分别为（88.6±2.5）%、（77.3±4.0）%。分析预后相关因素，单因素分析结果显示初诊中枢神经系统（CNS）2状态、泼尼松预治疗反应不佳、高危组、诱导化疗第15天骨髓流式微小残留病（MRD）≥5%、第33天ETV6-RUNX1融合基因未转阴、第12周骨髓流式MRD≥1×10^-4以及第12周ETV6-RUNX1融合基因未转阴为生存相关预后不良因素。Cox模型多因素分析显示，诱导化疗第15天骨髓流式MRD≥5%（P=0.033）、第12周ETV6-RUNX1融合基因未转阴（P=0.045）为影响OS的独立预后不良因素；而初诊CNS2状态（P=0.033）及第12周骨髓流式MRD≥1×10^-4（P=0.010）则为影响EFS的独立预后不良因素。

结论

CCLG-ALL-2008方案治疗ETV6-RUNX1阳性ALL患儿总体预后良好，初诊CNS2状态、诱导化疗第15天骨髓流式MRD≥5%、第12周ETV6-RUNX1未转阴及MRD≥1×10^-4者需要尽早强烈干预治疗。