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基因治疗即通过人工方法将一段特定的遗传信息物质DNA导入人体细胞以预防和治疗人体疾病.自20世纪70年代开展基因治疗的研究以来,已取得累累硕果.在肌肉骨骼系统,亦有滑膜细胞、软骨细胞、肌腱、韧带、半月板、肌肉骨组织基因转化成功的报道.种种情况表明:基因治疗在肌肉骨骼系统有巨大的应用潜能.