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1型糖尿病自身免疫发病机制涉及到免疫耐受、自身抗原提呈、T细胞活化以及细胞凋亡等异常。转染β细胞特异性抗原基因可诱导免疫耐受，转染前炎性因子受体拮抗蛋白基因及干扰协同刺激信号可阻止抗原提呈细胞及T细胞活化，并可通过抑制细胞凋亡来阻断针对胰岛的自身免疫反应，最终达到治疗糖尿病的目的。此外，通过转基因技术可使非胰岛β细胞获得合成分泌胰岛素的能力，用于治疗胰岛素缺乏所致糖尿病亦将成为可能。