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肿瘤从本质上说是一种多基因病,其发病涉及多阶段的基因事件,最终导致正常细胞转变成肿瘤细胞。肿瘤的基因治疗是通过转入核苷酸序列进入正常细胞或肿瘤细胞,导致肿瘤细胞直接死亡,改变针对肿瘤的免疫反应,或纠正某些基因的异常,逆转肿瘤的恶性进程,增强肿瘤细胞对放疗和化疗的敏感性,提高正常组织细胞对放、化疗毒副反应的耐受力,最终达到缩小和消灭肿瘤的目的。