【摘 要】
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目的探讨单份非血缘脐血干细胞移植（UCBT）治疗高危/难治儿童急性髓系白血病（AML）的疗效。方法对2008年6月至2018年12月期间接受UCBT的160例高危/难治AML（不含急性早幼粒细胞白血病）患儿进行回顾性分析。全部病例均采用清髓性预处理方案，应用环孢素A（CsA）联合短程霉酚酸酯（MMF）预防移植物抗宿主病（GVHD）。结果160例AML患儿中男103例、女57例，中位年龄7（1~14
【机 构】
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中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液科，合肥 230001,中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液科，合肥 230001,中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）血液科，合肥
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目的探讨单份非血缘脐血干细胞移植（UCBT）治疗高危/难治儿童急性髓系白血病（AML）的疗效。
方法对2008年6月至2018年12月期间接受UCBT的160例高危/难治AML（不含急性早幼粒细胞白血病）患儿进行回顾性分析。全部病例均采用清髓性预处理方案，应用环孢素A（CsA）联合短程霉酚酸酯（MMF）预防移植物抗宿主病（GVHD）。
结果160例AML患儿中男103例、女57例，中位年龄7（1~14）岁，中位体重23（8~77）kg。移植后42 d中性粒细胞累积植入率为95.0%（95%CI 90.0%~97.5%），移植后120 d血小板累积植入率为85.5%（95%CI 83.3%~93.4%），中性粒细胞、血小板植入中位时间分别为移植后16（11~38）d、35（13~158）d。Ⅱ~Ⅳ、Ⅲ~Ⅳ度急性GVHD发生率分别为37.3%（95%CI 29.3%~45.2%）、27.3%（95%CI 20.0%~35.0%），慢性GVHD发生率为22.4%（95%CI 15.5%~28.7%）。可评估的移植后360 d移植相关死亡率（TRM）为13.1%（95%CI 8.4%~18.9%）。移植后5年累积复发率为13.8%（95%CI 8.5%~20.3%），无病生存（DFS）率为71.7%（95%CI 62.7%~77.8%）、总生存（OS）率为72.2%（95%CI 64.1%~78.7%），无GVHD无复发生存（GRFS）率为56.1%（95%CI 46.1%~64.9%）。移植前处于第1次完全缓解（CR1）期（95例）、第2次完全缓解（CR2）期（28例）、未缓解患者（37例）的移植后5年累积复发率分别为5.3%（95%CI 1.9%~11.1%）、19.9%（95%CI 6.9%~37.7%）、30.9%（95%CI 14.3%~49.2%）（P=0.001），移植后5年OS率分别为79.9%（95%CI 70.3%~86.7%）、71.1%（95%CI 50.4%~84.4%）、52.9%（95%CI 33.0%~69.3%）（χ2=7.552，P=0.020）。
结论UCBT是治愈高危/难治儿童AML安全、有效的治疗方法。第1次完全缓解期进行UCBT有利于改善预后。
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