论文部分内容阅读
基因疗法原理简单，即将矫正遗传物质插入细胞以缓解病症，但实际上却障碍重重。然而，由于较好传递系统的问世，基因疗法可望获得成功。用基因疗法治疗疾病的首例临床试验始于lpeX）年。基因疗法技术的概念是，确定合适的DNA序列和细胞类型，建立能将足量DNA插入到这些细胞中的合适方法。应用有效的传递，预期基因疗法的治疗范围包括处理遗传性疾病、延缓肿瘤进程、抵御病毒性感染和阻止神经变性疾病病情发展。然而，缺乏有效传递系统、不能持续表达和宿主免疫反应等问题仍是基因疗法目前所面临的严重挑战。全球正在进行200多项由几百例