含氟达拉滨的预处理异基因造血干细胞移植治疗β-重型地中海贫血

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目前异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是根治重型地中海贫血(地贫)的惟一方法.预处理是供者造血干细胞能否植入的关键.寻找一种既能克服移植物排斥又不增加移植相关并发症的预处理方案一直是临床研究的一个热点.我们将氟达拉滨(Flud)加入地贫标准预处理方案中,不仅使PesaroⅢ级重型地贫在清髓HSCT后获得持久植入,还成功地为2例肝硬化地贫患儿施行了非清髓无关供者HSCT。

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