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急性白血病是一组克隆性造血干细胞疾病,恶性克隆的细胞生物学行为异常主要体现在干细胞分化受阻、增殖过度和凋亡耐受.过去20年,对急性白血病基本治疗主要手段仍是化疗,除了化疗药物的毒副反应外,5年存活率(<60岁患者)仍停留在约30%的病例.因此,研发毒性低、特异性高的抗白血病药物成为近10年来的重要目标.目前认为,白血病细胞增殖优势的分子机制与其不断地接受有丝分裂信号刺激有关;这类促分裂信号分子包括多种不同的蛋白质,构成了所谓"信号转导瀑布".针对白血病细胞异常的信号转导途径,设计"阻断"或"沉默"白血病相关信号转导通路的分子靶向药物.有望成为急性白血病治疗领域又一革命性的手段。