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目的:评估比较来那度胺(瑞复美)联合低剂量的地塞米松(Rd)和硼替佐米联合地塞米松(VD)、硼替佐米联合地塞米松和环磷酰胺(VCD)在国内治疗复发或难治性多发性骨髓瘤(rrMM)患者的成本效用。方法 :采用马尔可夫决策分析模型,模拟Rd、VD和VCD治疗国内rrMM患者的终生健康效用和直接医疗费用。通过系统文献综述的方式检索国内外2005-2016年期间发表的临床研究,并进行荟萃分析得出3种治疗方案的临床疗效数据作为模型参数赋值。模型中生活质量参数根据国外rrMM患者生命质量数据,并按照中国普通人群生活质量进行校正获得。模型中的直接医疗费用包括药品费,VD和VCD住院给药费用,严重不良反应治疗费用,疾病无进展期的随访费用和疾病进展后的医疗费用。模型中的健康收益和费用均按照年率3%进行贴现。从医疗费用支付者角度,分析计算Rd相对于VD和VCD每增加一个生命质量调整年(quality-adjusted life years,QALYs)所对应的增量成本效用比(incremental cost-effectiveness ratio,ICER),并进行敏感度分析评估模型参数不确定性对Rd成本效用的影响。结果 :根据模拟患者终生未贴现结果,相对于VD和VCD,Rd可延长rrMM患者的无进展生存年(Rd 1.78 vs.VD 0.96 vs.VCD 1.36)和疾病进展后生存年(Rd 3.80 vs.VD 2.15 vs.VCD 1.12)。贴现后再分析计算Rd相对于VD和VCD的结果,每增加一个QALY对应的ICER值分别为$121,595和$117,856,均低于2016年国内成本效用分析推荐的3倍人均GDP阈值($166,920/QALY)。补充分析表明,2017年版国家医保药品目录制定的来那度胺和硼替佐米医保支付标准能够进一步提高Rd相对VD(ICER:$80,085)和VCD(ICER:$80,146)的成本效用。结论:Rd相对于VD和VCD可延长国内rrMM患者疾病无进展生存期和疾病进展后生存期,并且在当前国内通用成本效用阈值下具有成本效用的优势。