CRISPR-Cas9——RNA介导的基因组编辑技术研究进展

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成簇规律间隔短回文重复RNA-CRISPR相关蛋白质9系统(clustered regularly interspersed short palindromic repeat RNA/CRISPR-associated 9,CRISPR-Cas9)来源于Ⅱ型CRISPR-Cas系统,在自然条件下为细菌抵抗噬菌体侵袭的获得性免疫防御系统.改造后的CRISPR-Cas9系统可作为基因组编辑的有效工具,是最具前景的新一代基因修饰策略.CRISPR-Cas9系统不仅能对基因组进行单个位点的特异性识别,还可同时对基因组的多个位点进行修饰,实现对基因组的编辑如基因敲除、基因敲入的功能.目前,CRISPR-Cas9技术已在斑马鱼、哺乳动物细胞和小鼠动物模型中,通过可编程RNA实现了基因的精确修饰.可以预见,CRISPR-Cas9技术将在基础医学和临床医学领域发挥重要的作用.
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