诱导多能干细胞在遗传性血液病中的应用与前景

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异基因造血干细胞移植(HSCT)是目前根治遗传性、恶性血液系统疾病的最重要的手段,然而配型成功率低、易发生急性移植物抗宿主病严重限制了其在临床治疗中的广泛应用.诱导多能干细胞(iPSCs)具有细胞来源广、可直接从患者自身获得、在体外可诱导分化为造血祖细胞的优点.随着基因编辑技术不断发展,靶向修复患者iPSCs从而治疗遗传疾病已成为可能.本文就iPSCs在遗传性血液病中的研究进展作一综述.
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