比较单份清髓非血缘脐血移植（UCBT）与HLA相合同胞外周血干细胞移植（PBSCT）治疗成人恶性血液病的疗效。
方法自2011年4月1日至2015年12月31日，共81例单份清髓UCBT与57例HLA相合同胞PBSCT患者入组进行比较。所有患者均采用清髓性预处理方案，环孢素A联合霉酚酸酯预防移植物抗宿主病（GVHD）。
结果移植后42 d（+42 d）UCBT组中性粒细胞累积植入率为95.0%（95%CI 87.0%~98.1%），同胞PBSCT组为100%（P=0.863）。+100 d UCBT组血小板累积植入率低于同胞PBSCT组[87.3%（95%CI 76.8%~93.1%）对98.2%（95%CI 87.3%~99.7%），P=0.005]。+100 d UCBT组Ⅱ~Ⅳ度急性GVHD、Ⅲ/Ⅳ度急性GVHD的累积发生率分别为18.2%（95%CI 9.1%~26.4%）、10.4%（95%CI 3.3%~16.9%），同胞PBSCT组分别为8.9%（95%CI 1.1%~16.1%）、7.1%（95%CI 1.4%~13.7%），差异均无统计学意义（P=0.142，P=0.521）。UCBT组3年慢性GVHD、广泛型慢性GVHD累积发生率均低于同胞PBSCT组[14.9%（95%CI 5.2%~23.5%）对35.2%（95%CI 19.4%~47.8%），P=0.008；11.2%（95%CI 2.9%~18.7%）对31.4%（95%CI 16.2%~43.9%），P=0.009]。UCBT组、同胞PBSCT组3年移植相关死亡率（TRM）差异无统计学意义[30.1%（95%CI 19.2%~41.7%）对23.2%（95%CI 13.1%~35.0%），P=0.464]。UCBT组3年疾病复发率低于同胞PBSCT组[12.9%（95%CI 6.6%~21.5%）对24.3%（95%CI 13.5%~36.8%），P=0.039]。UCBT、同胞PBSCT组3年总生存率、无病生存率差异均无统计学意义[58.6%（95%CI 45.4%~69.7%）对54.8%（95%CI 39.9%~67.4%），P=0.634；57.0%（95%CI 44.0%~ 68.0%）对52.4%（95%CI 38.2%~64.9%），P=0.563]。UCBT组3年无GVHD及复发生存（GRFS）率高于同胞PBSCT组[55.7%（95%CI 44.1%~ 65.8%）对42.9%（95%CI 29.8%~55.3%），P=0.047]。
结论对于成人恶性血液病，UCBT与HLA相合同胞PBSCT具有相似的急性GVHD发生率、TRM、总生存率和无病生存率，但UCBT组具有较低的慢性GVHD发生率及疾病复发率。