基于真实世界数据评价治疗结局的观察性研究设计技术规范

• 作 者: 彭晓霞 舒啸尘 谭婧 王丽 聂晓璐 王雯 温泽淮
• 机 构: 国家儿童医学中心,苏州大学公共卫生学院流行病与卫生统计学系,四川大学华西医院中国循证医学中心,中国医学科学院基础医学研究所,广东省中医院临床研究方法学重点研究室,广州中医药大学DME中心
• 出 处: 中国循证医学杂志
• 发表日期: 2019年7期
• 关键词: 真实世界数据 观察性研究 设计规范
• 基金项目: 国家“青年千人计划”项目(编号:D1024002);国家科技重大专项(编号:2017ZX09304023);四川大学华西医院学科卓越发展1·3·5工程项目(编号:ZYYC08003);北京市医院管理中心重点医学专业项目(编号:ZYLX201840);北京市医院管理中心儿科协同发展中心专项经费资助(编号:XTCX201812)

基于真实世界数据开展观察性研究,为治疗结局评价提供的证据日益增多。采用真实世界数据开展观察性研究,可为决策提供及时、重要的证据。虽然基于真实世界数据开展观察性研究在数据采集层面可以节约时间、经费,但在设计层面的复杂程度远远超出随机对照试验设计。为提高真实世界研究中因果推断的真实性、降低潜在偏倚风险,中国真实世界数据与研究联盟(ChinaREAL)工作组特制订基于真实世界数据评价治疗结局的观察性研究设计规范。该技术规范针对此类研究的适用场景介绍了常用的设计类型;并针对选择研究对象、定义暴露因素和暴露分组、定