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大量的药理实验研究表明,单唾液酸四己糖神经节苷脂(GM1)对脑缺血、脑损伤、脑缺血再灌注损伤具有明显的保护作用,其作用机制可能是阻抑氧自由基产生过多的损害,减少脑出血的发生;减轻脑缺血对Na-K-ATPase的抑制作用,增强HSP70和TGF-β的表达;降低谷氨酸含量和明显减少细胞凋亡等.实验还证实,GM1对新生儿缺血缺氧性脑病、急性低压低氧脑损害、急性脊髓损伤、周围神经再生和修复都具有保护作用.临床主要用于急性缺血性脑卒中、原发性脑干损伤、急性脊髓损伤、外周神经损伤的治疗和研究.